We willen u graag informeren over de mogelijkheid om deel te nemen aan een onderzoek, een zogenoemde “klinische trial”. Binnenkort start in Nederland een klinische trial, die een nieuw medicijn gaat testen bij patiënten met auto-immuun myasthenie. Het betreft een internationale trial, dat wil zeggen dat het betrokken farmaceutische bedrijf Alexion Pharamaceuticals dezelfde trial ook uitvoert in andere landen binnen en buiten Europa.
Voor deze trial worden over de hele wereld ongeveer 160 patiënten gevraagd om deel te nemen. Dat betekent dat er in Nederland waarschijnlijk rond de 5-10 patiënten kunnen deelnemen. Wellicht is het aantal patiënten dat wil deelnemen groter dan het aantal beschikbare plaatsen. Toch willen we u graag informeren, zodat u op de hoogte bent van de ontwikkelingen op het gebied van de behandeling van auto-immuun myasthenie.
Het is belangrijk om er op te wijzen dat deze trial bedoeld is om na te gaan óf dit medicijn een goed effect heeft bij patiënten met MG. Het kan ook zijn dat na afloop van het onderzoek blijkt dat het medicijn niet zo werkt als verwacht werd. Niet iedere patiënt die deelneemt aan de trial krijgt de werkzame stof toegediend. U hebt een kans van 50% dat u met een placebo behandeld gaat worden.
Er is een reeks criteria geformuleerd waaraan een iemand moet voldoen om mee te kunnen doen aan de trial. Lang niet alle patiënten zullen hier aan voldoen. Enkele voorbeelden zijn:
- Er is sprake van MG met antistoffen tegen de acetylcholine-receptor
- Er moeten verschijnselen van de MG aanwezig zijn die een invloed hebben op het dagelijks functioneren. Naast oogklachten moeten er ook andere verschijnselen aanwezig zijn.
- De dosering van uw huidige MG-medicatie moet enigszins stabiel zijn U mag niet zwanger zijn of op korte termijn worden
- U wordt gevraagd enige tijd wekelijks of 2-wekelijks naar het ziekenhuis te komen
- Patiënten met de genetische vorm van de ziekte (congenitale myasthenia gravis) hebben geen baat bij deze geneesmiddelen
Hieronder wat beknopte informatie over de trial:
Deze trial test de werking van ravulizumab (ALXN1210). Dit medicijn beoogt om de activiteit van het complementsysteem te blokkeren. Het complementsysteem is onderdeel van uw afweer en bij patiënten met Myasthenia Gravis is er sprake van een afwijkende activiteit van dit systeem.
In Nederland gaat deze studie plaatsvinden in het Leids Universitair Medisch Centrum (LUMC) op de afdeling Neurologie (prof. dr. Jan Verschuuren, neuroloog) en in het Amsterdams Universitair Medisch Centrum, locatie AMC (dr. A. van der Kooi)
Indien u interesse hebt in deelname aan dit onderzoek kunt u contact opnemen met het LUMC via myasthenie@lumc.nl of met het AMC via: spierziektencentrum@amsterdamumc.nl